Ontwikkeling van een therapie op basis van lichaamseigen spierstamcellen voor patiënten met een mtDNA ziekte
Soort onderzoek
Startdatum
Deelnemende onderzoekers
Inleiding
Omschrijving onderzoek
Op dit moment is geen therapie beschikbaar en nieuwe ingangen om een therapie te ontwikkelen zijn dan ook van groot belang. Uit onze analyses is gebleken dat het percentage mtDNA mutatie heel laag of zelfs afwezig kan zijn in spierstamcellen, genaamd pericyten. Het doel van dit onderzoek is om van een patiënt voldoende mtDNA-mutatievrije lichaamseigen spierstamcellen te genereren voor zijn of haar behandeling, ongeacht de mtDNA mutatie en het mutatiepercentage. Pericyten voldoen aan alle criteria om gebruikt te kunnen worden voor therapie. Het belang van dit project strekt verder dan alleen de mitochondriële spieraandoeningen, omdat een vergelijkbare aanpak ook mogelijk is voor andere erfelijke spierziektes, zij het dat er dan eerst een correctie van het genetisch defect moet plaatsvinden.
