Ontwikkeling van een therapie op basis van lichaamseigen spierstamcellen voor patiënten met een mtDNA ziekte

Soort onderzoek

Klinisch onderzoek

Startdatum

24/08/2016

Inleiding

Een belangrijke oorzaak van mitochondriële ziektes vormen mutaties, die in bepaalde percentages in het eigen mitochondriële DNA (mtDNA) kunnen voorkomen. Progressieve spierzwakte en inspanningsintolerantie zijn hierbij veelvoorkomende symptomen met sterk negatieve gevolgen voor de kwaliteit van leven.

Omschrijving onderzoek

Op dit moment is geen therapie beschikbaar en nieuwe ingangen om een therapie te ontwikkelen zijn dan ook van groot belang. Uit onze analyses is gebleken dat het percentage mtDNA mutatie heel laag of zelfs afwezig kan zijn in spierstamcellen, genaamd pericyten. Het doel van dit onderzoek is om van een patiënt voldoende mtDNA-mutatievrije lichaamseigen spierstamcellen te genereren voor zijn of haar behandeling, ongeacht de mtDNA mutatie en het mutatiepercentage. Pericyten voldoen aan alle criteria om gebruikt te kunnen worden voor therapie. Het belang van dit project strekt verder dan alleen de mitochondriële spieraandoeningen, omdat een vergelijkbare aanpak ook mogelijk is voor andere erfelijke spierziektes, zij het dat er dan eerst een correctie van het genetisch defect moet plaatsvinden.