MNGIE wordt veroorzaakt door een gendefect dat leidt tot een inactief eiwit (tymidine phosphorylase, TP). Wij hebben een therapeutische vector ontwikkeld (gebaseerd op een virus) dat in staat is om autologe stamcellen van het afweersysteem (HSCs) genetisch te corrigeren. Dientengevolge wordt het correcte TP eiwit geproduceerd. Onze dierproeven zijn succesvol en laten herstel zien van de biochemische processen. Wij verwachten dat deze strategie een genezing mogelijk maakt voor patienten met MNGIE en dat deze bovendien een basis vormt om andere mitochondriële en neuromusculaire aandoeningen te behandelen.