Genetische correctie van spierstamcellen
Soort onderzoek
Laboratorium onderzoek
Startdatum
01/09/2016
Deelnemende onderzoekers
Inleiding
Een genetisch defect in een gen betrokken bij de energieproductie of spierfunctie kan resulteren in progressief verlies van spierkracht en inspanningsintolerantie. Spierstamcellen genaamd pericyten voldoen aan alle criteria om te worden gebruikt als therapie om de spierkracht te verbeteren.
Omschrijving onderzoek
Om patiënt-eigen pericyten te kunnen toedienen bij mensen met een erfelijke spierziekte dient het genetische defect in pericyten eerst te worden gecorrigeerd. De CRISPR/Cas9 technologie is een methode om een genetisch defect specifiek te corrigeren in cellen. Het doel van dit onderzoek is om de CRISPR/Cas9 methode voor genetische correctie in pericyten op te zetten en te testen. Hiervoor zullen we defecten gaan corrigeren in pericyten van patiënten met een mutatie in TMEM126b, LAMA2 of DMPK1.
